据FDA官网8月30日消息，诺华公司 CAR-T 疗法 Kymriah（tisagenlecleucel，曾用名 CTL019）正式获批，这是继周一 Kite 被吉利德收购后，本周 CAR-T 领域的又一重要消息！

　　Kymriah 主要用于治疗复发型或难治性儿童与青少年 B 细胞急性淋巴细胞白血病，这是全球首个获批的 CAR-T 疗法。Kymriah 定价 47.5 万美元（折合人民币约 313.31 万元），该定价引起社会各界的一番争议。但如果患者在一个月的治疗后没有效果或响应，将不用支付治疗费用。据澎湃新闻报道称，诺华公司正在慎重考虑 Kymriah 的合理价格，或将推行基于结果（治疗效果）的定价方案，这将促进新医疗技术在癌症治疗上的使用。

　　据了解，Kymriah 的安全性和有效性在一项多中心临床试验中得到证实，患者治疗后三个月内的总体缓解率为 83％。据诺华官网透露，Kymriah 治疗可能导致致命性毒副作用,如细胞因子释放综合征(CRS)与神经毒性。患者可能经历的 CRS 症状包括：高烧、呼吸困难、发冷/打摆子、严重的恶心、呕吐、腹泻、严重肌肉或关节疼痛、低血压、头晕等。基于对收益与风险的综合考量，美国 FDA 于 8 月 31 日决定批准 Kymriah 提前上市，为特定的患者群体带来了全新的治疗希望！诺华 CAR-T 疗法 Kymriah 成功获批上市，实现了 CAR-T 细胞疗法临床应用道路上重要的一步，也再次振奋国内 CAR-T 冲刺上市的决心。

　　对此，诺华肿瘤 CEO Bruno Strigini 表示，“诺华开拓了癌症治疗的新领域。”此外，FDA 专员 Scott Gottlieb 博士表示：“我们正在进入一个医疗创新的新时代，通过重编程患者自体细胞来攻击致命的癌细胞，基因和细胞疗法等新技术推动了转化医学的发展，使许多难治性疾病的治疗和治愈进入了一个新的转折点。FDA 致力于帮助加快开发和审查有潜力挽救生命的突破性治疗药物。”

　　基于国内市场对 CAR-T 的技术高度关注，与全球趋势相同，CD19 仍是最受研发单位青睐的靶点。以目前来看，国内 CAR-T 研发主要集中在科研院所、药企中，部分先进技术已经进入了临床研究试验阶段，取得了不俗的临床治疗效果。以国内药企为例，安科生物在 CAR-T 治疗上拥有丰厚的技术储备，安科生物子公司博生吉安科血液瘤与实体瘤 CAR-T 疗法产品研发进展迅速，位列国内 CAR-T 研发第一梯队。

　　细胞疗法的新时代正式来临，我们共同期待着国内 CAR-T 疗法早日上市。安科生物子公司博生吉安科也将再接再厉，争取早日将 CAR-T 以及 CAR-NK 这些先进的肿瘤治疗技术推向市场，为更多罹患急性淋巴细胞白血病（ALL）的患者谋福音。